文章详情

通用名：艾伏尼布片
注册规格：0.25g
适应症：适用于采用经充分验证的检测方法诊断为携带易感异柠檬酸脱氢
酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者
用法用量：推荐剂量为500mg，每日一次口服
参照药建议：维奈克拉片（与阿扎胞苷联用）

【疾病现状】
AML患者人数少，疾病进展快、预后差
Ø 我国白血病患者年新发约81,900例1，其中59%为AML患者2
Ø R/R AML患者mOS小于6个月，3年生存率小于10%1
mIDH1是常见基因突变之一，mIDH1患者CR和OS显著降低
Ø 97.3%的AML患者携带体细胞突变，mIDH1约占6%-10%3,4
Ø IDH1突变患者对常规治疗的反应较差，CR显著低于野生型患者（RR=1.21，
P=0.0289），OS显著低于野生型患者（HR=1.17，P=0.0047)5
艾伏尼布片获批前，无治疗IDH1突变 R/R AML药物

【艾伏尼布片优势】
Ø 艾伏尼布片被纳入临床急需境外新药名单
Ø 艾伏尼布片是针对IDH1突变高选择性的抑制剂，骨
髓抑制轻微，安全性可控6
Ø 艾伏尼布片为IDH1突变患者带来深度缓解（CR：
36.7%）和长期生存获益（OS: 9.1个月）2
Ø 艾伏尼布片可减少输血依赖（50%基线依赖输血的患者
脱离输血）2
，提升患者生活质量
Ø 相较去甲基药物，艾伏尼布片用药方便（口服一日一
次），提升患者依从性

【技术审评报告】
艾伏尼布在中国R/R AML 患者中普遍耐受性良好。
总体而言，所有患者均发生了至少1次TEAE，其中大多
数严重程度为1级或2级；最常报告的TEAE、≥3级TEAE、
研究药物相关的TEAE和严重TEAE多为与晚期恶性血液
病相关的并发症。多数研究药物相关的TEAE经对症治疗
和/或剂量调整通常可控。

【技术审评报告】
在一项单臂研究AG120-C-001试验中，174名IDH1突变的R/R AML成人口服艾伏尼布500mg QD。CR或CRh达到33%（95%CI：
26%-40%）；缓解持续时间为8.2个月，中位OS为9.1个月（95%可信区间为7.4-10.2个月）。37%的患者转化为输血不依赖，
59%保持输血不依赖。研究表明，对于伴有IDH1突变的R/R AML的患者，本品呈现出具有临床意义的疗效。
• 在中国研究中，疗效分析集的30例患者中，共有9例（30.0%）患者达到CR，至CR或CRh的中位时间为2.79个月，其中8例
（88.9%）患者仍在持续缓解中。在各种缓解类别中均观察到与艾伏尼布治疗相关的临床获益，包括6.7%的患者在接
受艾伏尼布治疗后接受了HSCT，38.9%的患者实现了不依赖输血，66.7%的患者维持不依赖输血状态，以及各种血液学参数的
改善。初步数据表明艾伏尼布在携带IDH1 R132位点突变的中国R/R AML患者中具有良好的疗效，且与全球研

究人群中的疗效数据基本一致。